한국일보 애틀랜타 전자신문

2024년 3월 11일 (월요일) D4 기획 Ჩ὆℡׉⠡ ᾅ᎑⅁׉ 2020년초겨울에태어난 네살 유진 이 ( 가명 ) 는 산후조리원에있을 때 다 른아이와 좀 다른 것같다는 말을 들 었다. 불안을안고찾아간큰병원에서 ‘척수성근위축증’진단을받았다.앉지 도서지도, 심지어몸을가누지도못하 다가 2년쯤 지나 세상을 떠날 확률이 높다는병이었다. 그런데‘졸겐스마’를만났다. 2019년 미국에서허가된졸겐스마는한 번주 사로척수성근위축증을낫게할수있 는유전자치료제다. 당시한국에선아 직허가가 나지않았지만 난치병환자 에게마지막 치료 기회를 주는 동정적 사용을 승인받아 유진이는 졸겐스마 를맞은국내첫환자가됐다. 4년이지 난지금,유진이는스스로몸을가누며 걷기연습을 하고있다. 유진이어머니 는“나아질수있다는희망조차경계해 야했었는데,이건‘기적을넘어선기적’” 이라고했다. 졸겐스마와 같은 혁신신약이과거 라면환자가살지못했거나 고치지못 했을 병을 치료해내며세계의약품 시 장의변화를 주도하고 있다. 다만 혁 신을 위한 비용이 만만치않다. 신약 에각종 신기술이접목되면서연구개 발 ( R&D ) 비용이천문학적으로 치솟 아약값을 끌어올리고있기때문이다. 졸겐스마만 해도 미국에서는약 29억 6,000만 원, 한국에선약 20억원에달 한다. ‘퍼스트인클래스’ ( 세계최초의 약 ) 신약일수록가격은천정부지로오 르고, 글로벌빅파마들은앞다퉈초고 가 신약 개발로 R&D 중심추를 옮기 고있다. 업계에 따르면 미국 식품의약국 ( FDA ) 허가를받은의약품중가장비 싼 약 상위 7위까지가 전부 희소질환 치료제다.1위는 2022년승인된B형혈 우병치료제 ‘헴제닉스’로, 한 번 맞는 데무려350만달러 ( 약 46억원 ) 가책정 됐다. 2위는뒤센근이영양증을앓는 4, 5세어린이에게조건부로승인된‘엘리 비디스’다.5위가졸겐스마다. 지난해1,730억달러 ( 약 232조원 ) 규 모였던 세계희소질환 의약품 시장은 2028년 3,000억달러 ( 약 400조 원 ) 로 성장할전망이다. 전체처방의약품매 출액중 희소의약품이차지하는 비중 도 14.8%에서18.4%로확대될거란예 상이다. 글로벌빅파마들이이렇게희 소질환 약에집중하는이유는 뒤따르 는 경쟁사없이장기간 시장 독점권을 확 보 할수있어서다. 또 각국정부가희 소질환 치료제에 대해선 우 호 적으로 약값 협 상을하고세제지원,신 속 심사 제도 등 의 혜택 을주는영 향 도 크 다. 빅파마들은이같은 고수 익틈새 시 장을 공략 하기위해전에없던신기술 을 신약에적용하는 데도 적 극 적이다. 졸겐스마는 세계 최초로 아데 노 부 속 바 이러스전달기술을 활 용해개발 된 유전자 치료제다. 약값이 29억 원 에 달하는 ‘ 카 스게비’에는 환자의 유 전자를 편 집 ·교 정 ·교 체하는 크 리스퍼 ( C R ISP R ) 유전자가위기술이세계처 음 으로적용됐다. 세계최초 방사성리간 드 치료제‘ 플 루 빅 토 ’는, 특 정단 백 질에 결합 하면서 암 세 포 를인지하는 물 질 ( 리간 드 ) 에방 사성동위원소를 붙 인형태다. 방사선 으로정 밀 하게 암 세 포 를 파 괴 하는 원 리인데, 방사성동위원소를 장기간 공 급 받으려면양성자가 속 기같은 원자 력 장비가 필 수다.이런대규모기술인 프 라 역 시신약의혁신성을 높이면서 가격도끌어올리는 요 인이된다. 권해 순 유진 투 자증권연구원은 “고 가의약품 출시가 늘 면서각국정부의 건 강보험재 정부 담 이 커 진만 큼 세계 시장에서적정약가 책정이중 요 한 이 슈 로대 두 되고있다”고 분석 했다. 실 제 비싼 신약만 개발되는 딜레 마를 해소 하고신약가격상승에제동을 걸 기위 한 각국의 움 직 임 이가시화하고있다. 미국은2022년부 터 인 플레 이 션감 축 법 ( I RA ) 을 통 해약가인하와 바 이오시 밀 러 ( 바 이오의약품 복 제약 ) 장려정책을 추진중이다. 빅파마 스스로도 윤 리적문제에 봉 착 했다. 한 글로벌 제약사 관 계자는 “소수만을 위한 초고가 신약 개발은 박 수를 받으면서도 동시에상대적 박 탈감 을불러 온 다”며“어 렵 지만 더많 은 환자의 삶 의질을 높이려는 노력 과 성 장 가 능 한 수 익 을 확 보 하려는전 략 이 모 두필요 하다”고말했다. 기술 혁신으로 연구개발 비용을 낮 추려는시도에제약사들이적 극 적이어 야한다는목소리도높다.이상 엽 한국 과학기술원 ( K A IST ) 생 명화학 공 학과 특훈교 수는 “오가 노 이 드 나인 공 지 능 ( A I ) 을 활 용한 임 상시 험등 신약개발 에 투입 되는 시간과 비용을 절감 하는 방식으로약값의상승 속 도를 늦 출수 있다”며“ 항생 제내성, 넥 스트 팬 데 믹 과같은다수를위한 헬 스 케 어에는 공 공 자금과 행 정 력 을 충분히투입 하되, 제약사도기 여 하는시스 템 을만들어야 한다”고말했다. 이재명기자 <하>더싸게만들순없나 글로벌 혁신 신약의경제적가치가 치솟는 동안 국내신약은 ‘우 물 안’을 탈 출하는데어려 움 을 겪 고있다. 세계 시장에선 블 록 버 스 터 ( 연매출 10억달 러 ) 를 넘어 메 가 블 록 버 스 터 ( 100억달 러 ) 신약이 속속 탄생 하는데, 국내신 약은기 존 약을변형하는데머문‘개 량 신약’이다수라는 평 가다.신약으로큰 수 익 을 내지못하니연구개발 ( R&D ) 투 자를확대하기 쉽 지않고, 혁신신약 이개발될가 능 성도 낮 아지는 악순 환 이이어진다. 글로벌빅파마들의혁신 신약에 버 금가는 국산제품이 많 이나 와 제약산업경쟁 력 이 향 상된다면 국 내시장에서약값 상승세에제동을 걸 거나 해 외 제약사와의 협 상 력 을 높일 여 지가 생길텐 데, 상 황 이좀처 럼 나아 지지못하고있는것이다. 현재 까지식품의약품안전처의품목 허가를 획득 한국산신약은 총 36개다. 그중지난해연매출 1,000억원이상을 달성한제품은 ‘로수 젯 ’,‘ 카 나 브 ’,‘ 케 이 캡 ’,‘제미글로’,‘ 롤론티 스’정도다.그나 마유한양 행 의 항암 신약 ‘ 렉 라자’가최 근기대주로떠오르고있다. 올해미국 식품의약국 ( FDA ) 허가를 추진 중인 렉 라자는허가일정이예정대로진 행 된 다면2025년부 터 50억달러 ( 약 7조원 ) 의매출을올 릴 것으로전망된다. 국내시장이규모나성장성 측 면에서 한계가 뚜렷 한만 큼 국산신약은세계 시장 공략 이 필 수적이다. 그러려면 임 상 효능 에서혁신성을인정받을 수있 는 뛰 어난후 보물 질을발 굴 해야하고, 이를개발 완 료까지이끌어 갈 R&D 투 자가 강 화 돼 야한다는게업계의 공통 된의 견 이다. 특히 화학의약품과 달리 세 포 유전자치료제같은 바 이오의약품, 희소 항암 제 등 은 더 큰 규모의R&D 투 자가이 뤄져 야한다. 그러나 2022년기 준 국내상위10개 제약 ·바 이오기업의R&D 투 자비용은 총 약 2조1,500억원에그 쳤 다. 149억 달러 ( 약 20조원 ) 를 투 자한 글로벌제 약사로 슈 의11%다. 헬 스 케 어 컨설팅 기 업아이 큐 비아의‘2024년글로벌R&D 동 향 ’ 분석 에따르면세계상위15개제 약 ·바 이오기업의R&D 투 자는 1,610억 달러 ( 약 214조원 ) 로,전년대비16.7% 급 성장했다. 반 면, 국내제약 ·바 이오산업은 블 록 버 스 터 신약 2개를 5년내개발한다는 목 표 에도불구하고R&D규모확대에 한계를 드 러내고있다. 정부와 민 간이 함께 5조 원 급 바 이오 펀드 를 만들자 는계 획 도 갈 수록축소 돼현재보 건 복 지부가 조성하는 K바 이오 ·백 신 펀드 는 2,500억원대에머 물 고있다. 임 상시 험 3상 완 료까지수조 원이 드 는신약 개발 특 성상 한 건의개발도이어가기 어려 운 규모다. 갈 수록벌어지는R&D 격차를 줄 이 고, 국내환자들에게혁신신약을신 속 하고 저렴 하게 공급 할수있는산업기 반 을 만들기위해선신약개발에대한 선 택 과 집중, 정책지원이 필요 하다는 지적이나 온 다. 김흥렬 한국 생 명 공 학 연구원국가 생 명 공 학정책연구센 터 장 은 “국내 펀딩 규모에한계가 있다만 해 외 증시에기업 공 개 ( IPO ) 를 유도하 는 등 R&D 규모 확대를 위한 적 극 적 인대안이 필요 할것”이라고제 언 했다. 이재명기자 글로벌제약사‘통큰’투자구경만$힘못쓰는국산신약 유전자가위기술세계첫적용등 신기술접목해연구개발비치솟아 희소의약품 1회치료에수십억원 각국건보재정부담에중요이슈 미, 약값인하^바이오시밀러장려 빅파마도“소수만위해”문제의식 “AI활용등연구개발비절감시도를” ᬁ ڍ ✥ ک ׉℡὆⹑⿍〲 신약 개발 사 대상질 환 1회 당 가 격 헴제닉스 CSL 베링 혈우병B 35 0 만 달 러 엘리비디 스 사렙타테라 퓨 틱스 듀첸근 위 축 증 320 만달 러 리프제니아 블루버드 바이오 겸상적혈구빈혈증 300 만달러 스카이소나 블루버드바 이 오 뇌부신백질위축증 3 00 만 달러 진테글로 블루버드바이 오 베타탈라스혈증 280 만달러 졸겐스마 노바 티스 척추근위축증 22 5 만달 러 카스게비 크리스퍼테라퓨틱 스 겸상적혈 구빈혈증 22 0 만달러 미국FDA허가기준 ● 자료 각사 Ჩ߹ᯩ〥⁲⼥⿊ᲩᲩ὆ ץ ᗥ᩵ሉ 신약 특징 기반기술 킴리아 세계최초CAR-T 치료제 유전적 리프로그래밍 카스게비 세계최초유전자 가위치료제 유전자 편집·삽입기술 플루빅토 세계최초방사성 리간드치료제 양자가속기등 원자력인프라 키트루다 미세중력환경 단백질면역항암제 우주헬스케어 인프라 전체의약품중 비중(%) ᬁ ڍ ㄵ᭕℡὆⹑ᲥⅮ⿍〲 2023년 2028년 3,000 억 18.4 1,730 억 14.8 매출액 (달러) ● 자료 이벨류에이트파마 “시장 독점해고수익” 희소질환 신약 개발에쏠리는빅파마 가격 윤리 혁신위한연구개발비용격차커 연매출 1000억이상신약극소수 “해외증시 IPO 유도등대안필요” 게티이미지뱅크 혁신 <거대제약사>